近日，在2025年第30届欧洲血液学协会(EHA)年会上，复星国际(00656.HK)旗下复星医药自主研发的MEK1/2抑制剂芦沃美替尼(FCN-159)治疗复发/难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)儿童患者的关键研究成果重磅发布，为其科学应用再添新证。

日前，芦沃美替尼片完成首批发货，已在上海、北京、广东、山东、江苏、湖南等多个省市医院开出首批处方，正式投入临床使用。

芦沃美替尼是一种高选择性MEK1/2口服小分子抑制剂，通过阻断MAPK信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。目前芦沃美替尼已通过国家药品监督管理局优先审评审批程序，于5月29日获批用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和组织细胞肿瘤成人患者；以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者，是中国首个且目前唯一拥有上述双适应症的药物。此外，芦沃美替尼用于儿童LCH的适应症也已被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。

本次EHA大会上，芦沃美替尼用于儿童LCH的II期研究成果以壁报形式发布，展示了其良好的疗效及安全性。该项多中心、开放标签、单臂、II期研究由首都医科大学附属北京儿童医院的张蕊教授牵头，旨在评估芦沃美替尼用于治疗复发/难治性LCH儿童患者的有效性与安全性。

该研究结果初步表明，芦沃美替尼治疗难治/复发性LCH患儿疗效显著且耐受性良好，没有因TRAE引起停药的报告。

目前，儿童LCH领域尚无药物获批。